Znanstvenici koji provode ispitivanje terapije kojom bi se zamijenio mutirajući gen odgovoran za cističnu fibrozu (CF) tvrde da se metoda prvi put pokazala znakovito korisnom za funkciju pluća oboljelih, prenosi u petak Reuters.
Uzrok CF-a je mutacija gena za protein-cistično fibroznim regulatorom transmembranske provodnosti (CFTR).
Metoda nastala u suradnji s tehnološkom tvrtkom Imperial Innovations zamjenjuje defektni gen, odgovoran za nasljednu bolest pluća, pomoću udahnutih molekula DNK kako bi se “isporučila” normalna, radna kopija tog gena u plućne stanice.
Pacijenti su udisali molekule DNK umotane u kuglice masti ili liposome.
“Kod pacijenata koji su primili tu gensku terapiju vidljiv je znakovit, iako i dalje skroman, napredak glede poboljšanja funkcije pluća u odnosu na placebo skupinu”, kazao je Eric Alton, profesor na londonskom Imperial Collegeu.
Cistična fibroza je najčešća smrtonosna nasljedna bolest na svijetu od koje godišnje oboli više od 90.000 ljudi. Kod cistične fibroze mutacija gena mijenja protein koji regulira kretanje soli u i izvan stanica. Rezultat je gusta, ljepljiva sluz u dišnom, probavnom i reproduktivnom sustavu, kao i povećanje soli u znoju.
Abnormalna sluz u zahvaćenim organima može uzrokovati začepljenje izvodnih kanalića žlijezda, što dovodi do raznih simptoma i komplikacija, uključujući i potpuni kolaps pluća.
Alton najavljuje nastavak rada na ovoj metodi kako bi utvrdili da li bi pojačane i učestalije doze imale bolji učinak.
(Hina/Reuters)
fah